神戸大学などの研究グループ、家族性ALSの遺伝子の変異を1文字ずつ直す方法をiPS細胞で試す
このページの公開： ／ 最終更新： ／ 書いた人：トゥモローノート編集部
この発表のまとめ
神戸大学などの研究グループは2026年10月9日、家族性の ALS（筋萎縮性側索硬化症）の原因になる SOD1 遺伝子の変異を、塩基編集とプライム編集という方法で1文字単位で直す条件を、ヒトの iPS 細胞で整えたと発表しました。細胞での研究の段階で、今後は安全性も十分に確かめる必要があるとしています。
- だれが
- 神戸大学ほか（京都大学 CiRA・理化学研究所など）（大学・研究機関）
- いつ
- に発表
- どこで
- 日本・兵庫県
- 段階
- 基礎研究
いまの段階
いまの段階：基礎研究（5段階のうち1つめ）
段階は、発表に書かれた事実から選んでいます。「承認」は国（厚生労働省）の承認のことで、条件や期限が付いた承認も含めています。研究や試験の段階のものは、効き目や安全性が確かめられたものではありません。
公式の発表に書かれていること
- G93A という変異には、書き換えたい配列を指定できるプライム編集を使い、ヒトの iPS 細胞で約10％の修正の効率を得た。
- L126S という変異には、1つの塩基を別の塩基に変える塩基編集を使い、変異のある遺伝子の約26％を直した。
- 成果は2026年9月30日に国際科学誌 BMC Medical Genomics に載った。
- 今後は、ALS に関わる細胞の異常が良くなるかを調べ、安全性も十分に確かめる必要があるとしている。
出典：神戸大学「SOD1遺伝子変異を一塩基単位で修正 家族性ALSを対象にiPS細胞で塩基編集とプライム編集を最適化」（2026年10月9日）（2026年10月9日）
発表に書かれていないこと（効き目・安全性・値段・確実な時期など）は書いていません。この内容は2026年10月14日に公式の発表を確かめたものです。誤りや続報に気づいたら訂正の申し出からお知らせください。
読む前にこのサイトは、研究・業界・お金の動きを公式の発表から記録するもので、医療の情報や助言ではありません。研究や試験の段階のものは、効き目や安全性が確かめられたものではありません。体や治療のことは、医師などの専門家に相談してください。
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よくある質問に、この記事に書いてあることだけで答えます。
ALS が治るの？
細胞での研究の段階で、効き目や安全は確かめられていません。今後は、ALS に関わる細胞の異常が良くなるかを調べ、安全性も十分に確かめる必要があるとしています。
何をしたの？
家族性の ALS の原因になる SOD1 遺伝子の変異を、塩基編集とプライム編集という方法で1文字単位で直す条件を、ヒトの iPS 細胞で整えました。
どれくらい直せたの？
G93A という変異はプライム編集で約10％の修正の効率、L126S という変異は塩基編集で変異のある遺伝子の約26％を直しました。
論文はどこに載ったの？
成果は2026年9月30日に国際科学誌 BMC Medical Genomics に載りました。