中外製薬、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの遺伝子治療用製品「エレビジス」が日本で条件・期限付きの承認
このページの公開： ／ 最終更新： ／ 書いた人：トゥモローノート編集部
この発表のまとめ
中外製薬は2025年5月13日、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの遺伝子治療用製品「エレビジス」が、日本で条件及び期限付きの製造販売の承認を受けたと発表しました。3歳以上8歳未満の歩ける患者などが対象で、2026年2月20日に発売しています。発売の発表では、海外で歩けない患者に急性肝不全による死亡が2例報告されたことも伝えています。
- だれが
- 中外製薬株式会社（企業）
- いつ
- に発表
- どこで
- 日本・日本
- 段階
- 承認（条件・期限付きを含む）
いまの段階
いまの段階：承認（条件・期限付きを含む）（5段階のうち5つめ）
段階は、発表に書かれた事実から選んでいます。「承認」は国（厚生労働省）の承認のことで、条件や期限が付いた承認も含めています。研究や試験の段階のものは、効き目や安全性が確かめられたものではありません。
公式の発表に書かれていること
- 厚生労働省から、条件及び期限付きの製造販売の承認を受けた。
- 対象は、抗AAVrh74抗体が陰性の、3歳以上8歳未満の歩ける患者。
- 承認には、国際的な第III相試験（EMBARK 試験）の成績が含まれる。
- 短くしたジストロフィンを体の中でつくらせ、病気の原因に働きかけるように設計されている。
出典：中外製薬「エレビジス、デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する遺伝子治療用製品として、日本で製造販売承認を取得」（2025年5月13日）（2025年5月13日）
- 2026年2月20日に発売した。海外で、投与を受けた歩けない患者に急性肝不全による死亡が2例報告されている。
出典：中外製薬 ニュースリリース（2026年2月20日）（2026年2月20日）
発表に書かれていないこと（効き目・安全性・値段・確実な時期など）は書いていません。この内容は2026年10月14日に公式の発表を確かめたものです。誤りや続報に気づいたら訂正の申し出からお知らせください。
読む前にこのサイトは、研究・業界・お金の動きを公式の発表から記録するもので、医療の情報や助言ではありません。研究や試験の段階のものは、効き目や安全性が確かめられたものではありません。体や治療のことは、医師などの専門家に相談してください。
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よくある質問に、この記事に書いてあることだけで答えます。
日本で受けられるの？
日本で条件及び期限付きの製造販売の承認を受け、2026年2月20日に発売しています。
だれが対象？
抗AAVrh74抗体が陰性の、3歳以上8歳未満の歩ける患者です。
安全なの？
この記事は安全を答えるものではありません。発売の発表では、海外で投与を受けた歩けない患者に急性肝不全による死亡が2例報告されたことも伝えています。治療については主治医に相談してください。
どんな仕組み？
短くしたジストロフィンを体の中でつくらせ、病気の原因に働きかけるように設計されています。
値段はいくら？
値段は、この記事には載っていません。