米国 FDA、ウィスコット・アルドリッチ症候群に初めての細胞を使う遺伝子治療「Waskyra」を承認
このページの公開： ／ 最終更新： ／ 書いた人：トゥモローノート編集部
この発表のまとめ
米国食品医薬品局（FDA）は2025年12月9日、遺伝子の変異で起こる重い病気、ウィスコット・アルドリッチ症候群に対する初めての細胞を使う遺伝子治療「Waskyra」を承認したと発表しました。患者自身の血液のもとになる細胞を使います。承認はイタリアの Fondazione Telethon に与えられました。
- だれが
- 米国食品医薬品局（FDA）（国・自治体）
- いつ
- に発表
- どこで
- アメリカ・アメリカ
- 段階
- 承認（条件・期限付きを含む）
いまの段階
いまの段階：承認（条件・期限付きを含む）（5段階のうち5つめ）
段階は、発表に書かれた事実から選んでいます。「承認」は国（厚生労働省）の承認のことで、条件や期限が付いた承認も含めています。研究や試験の段階のものは、効き目や安全性が確かめられたものではありません。
公式の発表に書かれていること
- ウィスコット・アルドリッチ症候群の治療として、初めての細胞を使う遺伝子治療。
- 患者自身の造血幹細胞（血液のもとになる細胞）を使う。
- 対象は、WAS 遺伝子に変異がある生後6か月以上の子どもと大人。
- 承認のもとになったのは、2つの臨床試験と拡大アクセスの計画の、重い患者合わせて27人のデータ。
- 承認は Fondazione Telethon ETS に与えられ、希少疾病用医薬品などの指定も受けていた。
出典：FDA「FDA Approves First Gene Therapy Treatment for Wiskott-Aldrich Syndrome」（2025年12月9日）（2025年12月9日）
発表に書かれていないこと（効き目・安全性・値段・確実な時期など）は書いていません。この内容は2026年10月14日に公式の発表を確かめたものです。誤りや続報に気づいたら訂正の申し出からお知らせください。
読む前にこのサイトは、研究・業界・お金の動きを公式の発表から記録するもので、医療の情報や助言ではありません。研究や試験の段階のものは、効き目や安全性が確かめられたものではありません。体や治療のことは、医師などの専門家に相談してください。
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よくある質問に、この記事に書いてあることだけで答えます。
何が承認されたの？
ウィスコット・アルドリッチ症候群の治療として初めての、細胞を使う遺伝子治療「Waskyra」です。
だれが対象？
WAS 遺伝子に変異がある、生後6か月以上の子どもと大人です。
効くの？安全なの？
この記事は承認の事実を伝えるもので、効き目や安全については書いていません。承認のもとになったのは、重い患者合わせて27人のデータです。
どんな仕組み？
患者自身の造血幹細胞（血液のもとになる細胞）を使います。
日本で受けられるの？
この発表は米国 FDA の承認で、日本のことは書かれていません。
どこの会社？
承認はイタリアの Fondazione Telethon ETS に与えられました。